Эдуард Гаврилов

Заместитель руководителя Федерального неврологического центра экстрапирамидных заболеваний и психического здоровья, член Центрального штаба ОНФ

Тысячи людей в России тихо умирают от безысходности. Родители смотрят на своих угасающих детей и не знают, где взять миллионные суммы на лекарства для того, чтобы хоть как-то облегчить боль своего ребенка. Проблемами так называемых орфанных больных, или людей с редкими заболеваниями, не занимались чуть ли не с советских времен. Отсутствие необходимых препаратов, стандартов, официальных списков больных, элементарная нехватка денег на их покупку — все эти проблемы сходятся на простых людях, вынужденных ежечасно сражаться за свою жизнь или жизнь своих близких. Корреспондент сайта ONF.RU об этой проблеме поговорил с кандидатом медицинских наук, членом Центрального штаба ОНФ Эдуардом Гавриловым.

Насколько я знаю, в мире нет единого списка орфанных заболеваний. В одних странах недуг считается редким, в других – распространенным. Кроме того, в законодательстве иностранных государств оговаривается конкретная цифра пациентов, в пределах которой болезнь считается редкой. В США  —  200 тыс. человек, в Японии — менее 50 тыс. Каковы эти рамки в российском законе? И сколько в общей сложности орфанных болезней зарегистрировано в нашей стране?

Давайте сначала обозначим для общего понимания, что такое орфанные, или, если перевести с медицинского на русский язык, редкие заболевания. Это недуги, затрагивающие небольшую часть популяции. Подавляющее большинство из них являются генетическими и именно поэтому сопровождают человека на протяжении всей его жизни. Причина, как правило, одна – сбой на генном уровне и, как следствие, нарушение работы какого-то органа или целой системы.

Именно поэтому большинство этих серьезных нарушений не поддаются полному излечению и приводят к инвалидности или смерти. Медицина может лишь улучшить качество жизни с помощью лекарств.

Что касается России, то с советских времен этой категорией пациентов почти не занимались. Лишь с 1 января 2012 года заработал новый федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан», в котором впервые на государственном уровне ввели понятие орфанных болезней. В официальный список внесли 24 наименования.

Добавлю, что в каждой стране критерии орфанности свои. Как правило, они определяются количеством людей с отклонениями в здоровье. В нашей стране к этому виду относятся заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100?тыс. населения.

Ежегодно количество больных людей увеличивается или уменьшается?

Процент с каждым годом растет, и тенденция продолжится. Но это естественный общемировой процесс. Если смотреть масштабно, эволюционно, количество ошибок, мутаций в генном аппарате людей будет всё время увеличиваться, поскольку человечество стареет.

Есть и еще один момент, связанный с медицинским прогрессом, с развитием науки. Со временем улучшилось качество диагностики. Благодаря современным медикаментам продолжительность жизни увеличилась. Именно поэтому орфанники попадают в статистические данные больше, чем прежде. Ведь раньше большинство из них просто умирало, не дожив до взрослого возраста.

Судя по разным источникам, в России на сегодняшний день количество пациентов с редкими болезнями варьируется от 10 до 13 тысяч, и, как ни страшно, 6 тысяч из них — это дети. Так ли это?

Да, у меня те же цифры. А детей так много всё по той же причине — врожденности болезней, их генетической обусловленности. 30 процентов больных ребят, увы, не доживают до 18 лет.

В конце прошлого года вы встречались с двумя больными девушками из Нижнего Новгорода и Нижегородской области, которые, по вашим словам, прошли чуть ли не семь кругов ада, чтобы получить дорогостоящие лекарства. Их пример подтверждает сложившееся правило или это все-таки исключение?

Это, к сожалению, правило. Здесь нужно выделить несколько моментов. В 2011 году всё в том же законе «Об основах охраны здоровья граждан» впервые появилась федеральная норма о том, что лекарственное обеспечение и лечение больных с орфанными заболеваниями возложены на регионы. На практике это работает плохо либо очень плохо. Деньги или не выделяются вообще, или их не хватает, поскольку субъекты просто не могут потянуть огромные суммы на лечение.

Кроме того, в этом же законе есть и тот самый список болезней. Но вот парадокс, перечень имеется, а стандартов оказания помощи на самые дорогие из них нет. В этих нормах должно прописываться то, как проводить лечение, в частности диагностика, процедуры, лекарства с просчитанной стоимостью по всем статьям расходов: зарплата врачей, расходные материалы, амортизация оборудования, затраты на препараты, питание, коммуналка, услуги связи и прочее.

Беда в том, что если нет госстандартов, значит, у российских медучреждений нет и правовых оснований закупать медикаменты. А это ведет к тому, что дорогостоящие препараты больные так и не получают.

Если говорить в общем, то из 9 тысяч 300 недугов, которые подлежат обязательной стандартизации, хоть какими-то стандартами охвачено всего лишь 33 процента! Вообще не утверждены стандарты на оказание паллиативной помощи (подход, при котором специалисты стараются облегчить страдание пациента от тяжелой болезни, угрожающей его жизни. — Прим. ONF.RU). Нет стандартов на заболевания, являющиеся основной причиной смертности, основной причиной обращения граждан в медучреждения. Те стандарты, которые все-таки приняты, рассчитаны лишь по трем критериям: зарплата врачей, расходники и амортизация медицинского оборудования. А где остальное?

Есть и еще один момент. В России до сих пор не сформирован регистр орфанных больных. То есть ни медики, ни государство не знают, какому количеству людей в России необходима пожизненная помощь. И это не нормально!

Именно благодаря совокупности всех этих факторов смертельно больные люди не получают должной поддержки. Они стучатся в закрытые двери, в прямом смысле умирая от безнадежности и безразличия.

Хоть на какие-то заболевание утверждены стандарты?

На шесть из 24 не утверждены. А на те, что утверждены, не просчитаны.

Правда ли, что некоторые региональные врачи специально ставят ложные диагнозы, чтобы не нагружать местные бюджеты? Тем более если учесть тот факт, что в большинстве случаев редкие болезни трудно диагностируются.

Да, такое действительно есть. Местные власти давят на медработников, чтобы те транслировали своим больным разные байки. Причины для отказа всегда можно придумать, а вот возможности нужно искать. Так, например, могут сказать, что в бюджете элементарно нет денег, поставить другой диагноз или соврать о том, что препарат не зарегистрирован. Кроме того, могут предложить альтернативное лечение, которое в большинстве своем не помогает. Всё тем же девушкам из Нижнего, страдающим от тяжелого заболевания крови, просто предлагали ее перелить. А между прочим, этот процесс очень тяжелый, но никак не влияет на состояние пациента. Какая тут профессиональная клятва Гиппократа, тут хотя бы просто вспомнить о простой человечности! Всё в том же Нижнем Новгороде в приватных разговорах местные врачи жаловались, что на них нажимает местное управление здравоохранения.

Насколько часто это происходит?

Трудно сказать. Очень многое зависит от того, кто сидит в кресле главы Минздрава в конкретном регионе. В Нижегородской области больных в упор не видят. Примерно такая же ситуация в Хакасии, Пермской области. В Ленинградской, например, стараются решать вопросы уважительно и правильно. Деньги, несмотря на то что субъект не очень богатый, как-то находят.

Более чем уверен, не обходится в этом вопросе и без коррупции. Знаете, как в программе Киселева про бывшего губернатора Пермского края Чиркунова, купившего себе поместье в Лангедоке. Сколько медбюджетов ушло на это имение? И какому числу людей можно было помочь? Большой вопрос…

Однако есть глубоко дотационные регионы, для которых несколько пациентов с дорогостоящей программой лечения – огромная проблема. Общий медицинский бюджет субъекта может быть если не равен, то точно соизмерим с бюджетом, рассчитанным всего лишь на нескольких больных. Но и даже здесь есть шанс помочь. При желании территориальные главы здравоохранения могут подать заявки на федеральное финансирование. А могут ничего не делать.

И что, это может сработать?

Это работало бы, если бы это делали. Но здесь скорее предпочитают таких больных не замечать. Не вносить в регистр. Нет больного — нет проблемы.

Большинство препаратов далеко не дешевые. Каков диапазон цен на лекарства?

«Солирис», пожалуй, — самый дорогой из них. Он предназначен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии – болезни кровяной системы, при которой происходит распад эритроцитов и человек начинает страдать от почечной недостаточности, желтухи, жуткой слабости, утомляемости и прочих побочных эффектов. Это американское лекарство, отечественных аналогов нет. Его годовой курс стоит от 24–30 млн рублей. Если больной после начала приема препарата прекращает его получать, то он тут же возвращается на стадию так называемой индукции. То есть ему становится в несколько раз хуже, чем было до начала. И это характерно для большинства орфанных болезней.

Нижний ценовой порог заканчивается примерно на 400 тысячах рублях в год. Но это уже сущие копейки по сравнению с семизначными суммами. В эту цифру вписывается лечение фенилкетонурии, при которой резко снижается или отсутствует печеночный фермент. Накопление токсичных продуктов может даже привести к тяжелым нарушениям центральной неровной системы. Но здесь, пожалуй, главное — даже не препараты, а особенная диета.

На  сколько увеличивается жизнь пациента, принимающего лекарства?

На десятки лет. Например, продолжительность жизни больных с муковисцидозом в развитых странах вырастает на 50 лет. В России они живут в половину меньше.

Почему медикаменты такие дорогие? Производители руководствуются принципом выживаемости – раз очень нужно, то точно заплатят?

Лекарства, может, и не были бы такими дорогими, если бы не требовались маленькому количеству людей. Фармацевтической компании невыгодно запускать целую линию производства с применением технологий генной инженерии ради, допустим, 500 человек. В действиях производителей есть жесткая логика. Ведь из этих пяти сотен продукт купят человек 20. И именно для того, чтобы компенсировать расходы, они раздувают цену.

Приведем в пример всё тот же «Солирис». Ведь изначально его придумали как препарат для лечения ревматоидного артрита, но в процессе испытаний он показал себя довольно средне. Кто-то заметил, что он обладает другим, более мощным побочным действием при гемоглобинурии. И что же? Мы тут же наблюдаем коммерческий успех, а именно повышение стоимости. Но если бы антиревматоидный эффект был единственным, то он оказался бы на полке прочих аналогов со стоимостью около 20 тысяч долларов в год.

Производятся ли в России необходимые для орфанных больных препараты?

И по этому вопросу у нас целый ворох проблем. В нашей стране практически не выпускают аналогов западных дорогостоящих лекарств.

Кроме того, всё в той же Европе, согласно директиве ЕС от 2001 года, жизненно необходимые лекарства регистрируются даже в том случае, если не хватает данных клинических испытаний. То есть людям, совсем потерявшим надежду, госсистема предоставляет хоть какой-то шанс на дальнейшую нормальную жизнь. Власти понимают, для того чтобы накопить полный объем информации, должно пройти огромное количество времени, поскольку больных не так много и испытаний вследствие этого тоже. У нас же нет и этого.

Кроме того, в Евросоюзе разработчикам медикаментов предоставляются административные и финансовые льготы. Например, бесплатная помощь при составлении протокола: 50-процентное снижение пошлин на этапе предрегистрации, 50-процентное снижение всех пошлин в первый год после одобрения, ускоренная процедура рассмотрения документов, предоставление продленных эксклюзивных прав на продажу препарата до 7–10 лет и прочее.

В рамках Народного фронта планируется создать одиннадцать центров мониторинга. Один из них будет заниматься вопросами медицины. Проблемы орфанных больных войдут в круг курируемых вопросов этого центра?

Да, войдут обязательно. Центр мониторинга будет проводить постоянный сбор данных, анализ ситуации в регионах. Специалисты будут работать с людьми, рассматривать конкретные обращения пациентов. Кроме того, мы планируем формировать рейтинги как медицинских организаций на местах, так и федеральных субъектов по критериям качества, доступности.

В сферу наших задач войдет и анализ российского законодательства в сфере здравоохранения. Сегодня многие нормативные акты устарели. Белые пятна, неточности, разночтения тоже ничего хорошего не несут. Центр будет всё это находить и вносить предложения по исправлению.

Что именно вы предлагаете?

Во-первых, перевод орфанных больных с регионального финансирования на федеральное. В середине января я направлял главе Минздрава Веронике Скворцовой письмо с этим предложением. Уверен, что работа над этим вопросом продолжится.

Во-вторых, в кратчайшие сроки закончить формирование федерального регистра всех больных. На его основании просчитать, сколько все-таки денег необходимо. Плюс необходимо завершить работу и утвердить стандарты оказания медпомощи с последующим включением препаратов в список жизненно необходимых.

В-третьих, важно прописать критерии назначения и критерии отмены для всех лекарств. Сейчас эти директивы работают лишь относительно некоторых препаратов. А тем временем их наличие не менее важно, чем тот же регистр или стандарты. Поскольку зачастую за спиной родителей больного ребенка находятся «благожелатели», советующие приобретать дорогое лекарство даже в том случае, если оно уже не помогает. Именно потому должна существовать некая линия, перейдя через которую больным должен отменяться или назначаться препарат.

Эдуард Гаврилов
Заместитель руководителя Федерального неврологического центра экстрапирамидных заболеваний и психического здоровья, член Центрального штаба ОНФ

Источник http://onf.ru