Новый препарат для лечения муковисцидоза, который направлен непосредственно на причину этой болезни, признан экспертами крупным прорывом вперёд. Это лекарство помогло улучшить ослабленную функцию легких у детей в возрасте до 12 лет, причём для этого препарату понадобилось всего две недели. 
  
Благотворительные общества помощи жертвам муковисцидоза говорят о новом препарате под названием оркамби, который продемонстрировал великолепные результаты в ходе клинических исследований. В частности, данное лекарство от муковисцидоза смогло добиться того, на что не способны никакие другие препараты - обратить вспять уже произошедшие в организме изменения.
 
По мнению экспертов, лекарство обладает потенциалом существенно продлить продолжительность жизни жертвам тяжелой болезни, которая бывает очень ограниченной. Исследователи из Университета Торонто провели третью стадию клинических исследований с участием 204 детей в возрасте от 6 до 11 лет. Из них 103 ребенка принимали оркамби дважды в день, а остальные получали плацебо. Исследование показало, что улучшения при приеме оркамби были зафиксированы в двух ключевых областях работы легких всего за 15 дней.
 
В частности, дети стали вдыхать на 10% больше кислорода. У молодых жертв муковисцидоза также обнаружилось 20-процентное снижение уровня хлора в поту, как сообщается в исследовании. У большинства пациентов с муковисцидозом наблюдается трехкратное превышение этого химического вещества в поту.
 
Доказано, что даже у молодых пациентов с относительно умеренной формой муковисцидоза препарат позволяет добиться улучшения работы легких. Лекарство уже одобрено в США, Германии и Франции, оно предназначено для пациентов с муковисцидозом мутации F508del. Этот генетический изъян приводит к производству аномального белка, разрушающего процессы транспортировки по организму воды и хлора. Наличие двух копий данной мутации по одной от каждого из родителей является главной причиной муковисцидоза.